Technologia mRNA zmieniła opracowywaną szczepionkę na koronawirusa. Tylko dwa dni; tyle czasu zajęło zespołom Moderna zaprojektowanie szczepionki na koronawirusa, a odkąd liczba ta została ujawniona w raporcie New York Timesa, nie przestała zadziwiać. Nic dziwnego: mówimy o jednym z najważniejszych osiągnięć technologicznych dekady, kluczowym kroku do tego, co może być jednym z wielkich kamieni milowych w historii nauki i zostało zrobione w zaledwie 48 godzin. Jak oni to zrobili?
Witamy w świecie technologii mRNA
Te szczepionki są oparte na informacyjnym RNA. MRNA to fragment kwasu rybonukleinowego, który przenosi informacje o sekwencji aminokwasów danego białka z DNA, w którym przechowywane są wszystkie te informacje, do rybosomu, miejsca w komórce, w którym syntetyzowane są różne białka. Dla porównania: mRNA byłby „pendrive” używanym przez komórki do przesyłania informacji z komputera (DNA) do drukarki (rybosomu).
Gdy poprawiła się nasza zdolność do wytwarzania syntetycznego RNA, naukowcy zastanawiali się, czy moglibyśmy „przełączyć” komórkę na zrobiony przez nas pendrive. To by było, gdybyśmy mogli „przeniknąć” do łańcucha kwasu rybonukleinowego i skłonić rybosomy do produkcji białek, których chcieliśmy. Po raz pierwszy osiągnięto to u myszy w laboratoriach Uniwersytetu Wisconsin w 1990 roku.
Otworzył drzwi do wykorzystania własnego ciała do wytwarzania „przeciwciał do szczepienia przeciwko infekcjom, enzymów do odwracania rzadkich chorób lub czynników wzrostu do naprawy uszkodzonej tkanki serca. Jednak wprowadzenie tego pomysłu w życie było znacznie trudniejsze niż się wydawało. W końcu nie możemy iść komórka po komórce w organizmie, wstrzykując syntetyczne RNA, aby wytworzyć cokolwiek chcemy, a wlewanie dużych ilości tego RNA do krwiobiegu może wywołać potężną i bardzo niebezpieczną odpowiedź immunologiczną.
W 2005 roku Katalin Karikó i Drew Weissman odkryli sposób na „maskowanie” RNA z układu odpornościowego. W ten sposób syntetyczne instrukcje mogą podróżować przez organizm do komórek bez wywoływania reakcji immunologicznych. Nad tym patentem pracują dwie z najbardziej skutecznych szczepionek przeciwko koronawirusowi: Moderna i Pfizer.
Jak łatwo zaprogramować szczepionkę?
Kiedy pojawiła się Moderna, naukowcy szukali szybkiego sposobu na przeprogramowanie dorosłych komórek i przekształcenie ich w komórki macierzyste. Szybko jednak zdali sobie sprawę, że mają pod ręką znacznie potężniejsze narzędzie. Problem w tym, że mieli zbyt wiele możliwości. Nagle uzyskali moc programowania molekularnej maszynerii komórek; było jednak wszystko do zrobienia.
A to w branży takiej jak biotechnologia, która ma bardzo długą historię, było ogromnym problemem. Nie byłby to pierwszy raz, kiedy firma zaczęła opracowywać odnoszącą sukcesy technologię i zbankrutowała, zanim zdążyła zobaczyć, jak stała się rzeczywistością. Tak więc, kiedy dotarli do pracy, zrobili to, co każdy informatyk zrobiłby w obliczu nowego języka programowania: biblioteki.
Oznacza to, że stworzyli zestaw „kodowanych funkcjonalnych implementacji”, które pozwoliłyby im szybko i łatwo pisać i projektować małe programy genomowe (syntetyczne mRNA). Wymagało to wiedzy, w jaki sposób rybosomy odczytują i syntetyzują białka; nauka „języka maszynowego” mRNA i znalezienie sposobu na napisanie żądanych instrukcji i „skompilowanie” ich do syntetycznego RNA.
Zrobili to, a najlepszym przykładem jest ich szczepionka na koronawirusa. W dniu 10 stycznia 2020 r. Pierwsze sekwencjonowanie genomu SARS-CoV-2 zostało udostępnione publicznie, a opis białka spiczastego był już tam. Ze względu na swoje szczególne cechy to białko byłoby celem szczepionki: gdyby udało im się zmusić komórki do jego produkcji, układ odpornościowy mógłby je zidentyfikować i wytworzyć odporność.
Moderna „sama” musiała zabrać się do pracy. I, jak powiedziałem we wstępie, zaprojektowanie instrukcji RNA, która sprawiła, że komórki wyprodukowałyby białko koronawirusa, zajęło dwa dni. Pozostała najtrudniejsza część, która zajmowała ich przez resztę roku: sprawdzenie, czy ten mały „zamaskowany” program mRNA może być podawany bezpiecznie i skutecznie. I właśnie z tego powodu wykracza daleko poza koronawirusa. Jeśli im się to uda, będą testować siłę systemu, który może zmienić znaną nam medycynę.
